Durante décadas, la retinosis pigmentaria (RP) y otras enfermedades hereditarias de la retina han sido sinónimo de una frase incómoda pero habitual en consulta: “no hay tratamiento”. La ciencia avanzaba, sí, pero lo hacía a trompicones, con terapias muy específicas, pensadas para mutaciones concretas y, en muchos casos, solo útiles en fases tempranas de la enfermedad. Para quienes ya habían perdido gran parte de la visión, el horizonte era básicamente adaptarse, aprender a vivir sin lo que se iba apagando.
Ese marco está empezando a resquebrajarse. No porque haya aparecido una cura milagrosa, sino porque están madurando enfoques que atacan el problema desde ángulos completamente distintos: reprogramar células retinianas que aún sobreviven, proteger los fotorreceptores restantes con fármacos sistémicos, editar el ADN con mayor precisión, modular redes génicas completas en lugar de un solo gen, o rescatar función visual mediante terapias celulares. Y, por primera vez, una terapia optogenética para RP avanzada podría estar a las puertas de una decisión regulatoria histórica.
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