La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado recientemente la primera terapia génica para una enfermedad congénita y la primera en la que el enfermo recibe directamente un gen correctivo. Se trata de Luxturna, un producto en forma de inyección subretiniana fabricado por los laboratorios Spark Therapeutics de Filadelfia (EEUU), y cuyo objetivo es tratar una mutación genética que impide la producción de una enzima necesaria para la visión normal en una rara enfermedad de la retina, la distrofia retiniana asociada a la mutación bialélica RPE65. Patología que produce una progresiva pérdida de visión e incluso causa la ceguera total en ciertos pacientes.