Durante décadas, la retinosis pigmentaria (RP) y otras enfermedades hereditarias de la retina han sido sinónimo de una frase incómoda pero habitual en consulta: “no hay tratamiento”. La ciencia avanzaba, sí, pero lo hacía a trompicones, con terapias muy específicas, pensadas para mutaciones concretas y, en muchos casos, solo útiles en fases tempranas de la enfermedad. Para quienes ya habían perdido gran parte de la visión, el horizonte era básicamente adaptarse, aprender a vivir sin lo que se iba apagando.
Ese marco está empezando a resquebrajarse. No porque haya aparecido una cura milagrosa, sino porque están madurando enfoques que atacan el problema desde ángulos completamente distintos: reprogramar células retinianas que aún sobreviven, proteger los fotorreceptores restantes con fármacos sistémicos, editar el ADN con mayor precisión, modular redes génicas completas en lugar de un solo gen, o rescatar función visual mediante terapias celulares. Y, por primera vez, una terapia optogenética para RP avanzada podría estar a las puertas de una decisión regulatoria histórica.
EL GIRO OPTOGENÉTICO: MCO-010 Y LA IDEA DE “ENSEÑAR A VER” A OTRAS CÉLULAS
Si hay un nombre que destaca en 2026, ese es MCO-010, de Nanoscope Therapeutics. No solo por lo que propone, sino por dónde se encuentra en el camino regulatorio. La compañía ha iniciado el proceso de aprobación ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) mediante una presentación progresiva y ha señalado principios de 2026 como un punto clave. Eso, en términos prácticos, significa que el dossier está lo bastante maduro como para que el regulador empiece a evaluarlo seriamente.
Pero lo realmente rompedor es el concepto. MCO-010 no intenta reparar el gen defectuoso que causó la retinosis pigmentaria. En su lugar, utiliza optogenética para introducir proteínas sensibles a la luz en células internas de la retina, como las células bipolares, que suelen permanecer viables incluso cuando los fotorreceptores han desaparecido. El objetivo no es “volver atrás”, sino crear una nueva vía de percepción luminosa aprovechando la arquitectura que aún existe.
Este enfoque tiene una consecuencia enorme: es potencialmente independiente del gen causante de la enfermedad. En un campo donde existen cientos de mutaciones distintas, una terapia “agnóstica al gen” cambia por completo la escala del problema. Ya no se trata de “si tienes esta mutación, quizá”, sino de abrir la puerta a pacientes con RP avanzada que hasta ahora quedaban fuera de casi todos los ensayos.
Conviene, eso sí, mantener los pies en el suelo. Optogenética no significa recuperar una visión normal. Lo que se busca es función: sensibilidad a la luz, detección de estímulos, orientación básica, quizá reconocimiento de formas simples. Para muchas personas ciegas o con baja visión severa, eso no es un matiz; es la diferencia entre depender de un tercero o no en situaciones concretas. A fecha de enero de 2026, Nanoscope Therapeutics se encuentra en un momento crítico y transformador. Su terapia principal, MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), está a las puertas de convertirse en la primera terapia optogenética aprobada para restaurar la visión en pacientes con pérdida severa.
Información más reciente extraída de sus reportes oficiales:
1. Estado de Aprobación ante la FDA (2026)
* Solicitud en curso: Nanoscope inició en julio de 2025 una solicitud de licencia biológica (BLA) de forma “rodante” (rolling submission). Esto significa que la FDA revisa los datos a medida que se completan.
* Hito para Q1 2026: Se espera que la presentación completa de la BLA se formalice en este primer trimestre de 2026.
* Expectativa: Si el proceso sigue su curso normal, la aprobación comercial y disponibilidad del tratamiento para la Retinosis Pigmentaria (RP) podría ocurrir antes de que termine 2026.
2. Resultados Clínicos de Larga Duración (Estudios RESTORE y REMAIN)
Los datos oficiales presentados en congresos recientes (como el FLORetina-ICOOR 2025 y el AAO 2025) confirman la eficacia del tratamiento a largo plazo:
* Mejora Sostenida: Los pacientes que recibieron una sola inyección de MCO-010 han mantenido mejoras en su visión durante 3 años (152 semanas).
* Ganancia de 3 Líneas: Un alto porcentaje de pacientes logró una mejora de al menos 0.3 LogMAR, lo que equivale a poder leer 3 líneas adicionales en una tabla de agudeza visual estándar.
* Seguridad y Tolerabilidad: Tras 5 años de seguimiento en estudios de seguridad (estudio EXTEND), no se han reportado eventos adversos graves. Los casos de inflamación ocular fueron leves y se controlaron fácilmente con gotas (esteroides tópicos).
3. Innovación Tecnológica: “Agnóstica al Gen”
* Sin test genético: A diferencia de otras terapias, MCO-010 funciona independientemente de la mutación genética que cause la enfermedad. Esto la hace elegible para casi cualquier paciente con RP avanzada.
* Activación por luz ambiental: La tecnología de Nanoscope permite que las células de la retina se activen con la luz normal del día. Otros tratamientos similares requieren el uso de gafas especiales de alta intensidad, pero MCO-010 no.
4. Expansión a otras enfermedades
Nanoscope ha confirmado que su plataforma tiene potencial para más condiciones:
* Enfermedad de Stargardt: Ya existen resultados positivos de la Fase 2 (estudio STARLIGHT), con mejoras de hasta 12 letras en la visión. Se planea iniciar una Fase 3 a principios de 2026.
* Atrofia Geográfica (Degeneración Macular): Se espera el inicio de un programa de Fase 2 para esta condición en la primera mitad de 2026.
Resumen de la situación actual
Categoría Detalle Oficial (Enero 2026)
– Tratamiento: MCO-010 (Inyección única en el consultorio)
– Estatus Regulatorio: En proceso de aprobación final (FDA BLA)
– Durabilidad: Efecto comprobado por más de 3 años
– Población Objetivo: Pacientes con RP avanzada y ceguera legal
– Próximo Gran Paso: Presentación final de BLA en Q1 2026
> Dato Clave: Nanoscope acaba de recibir una nueva patente en EE. UU. (enero de 2026) que protege su método de uso para restaurar la visión, consolidando su liderazgo en el sector. Para formar parte de la red de contactos oficial de Nanoscope Therapeutics y estar al tanto de la disponibilidad de MCO-010, existen canales directos según tu perfil (como paciente o a través de tu médico).
Pasos para registrarte y solicitar información:
1. Registro en la Lista de Correo Oficial:
Nanoscope tiene un formulario en su sitio web para recibir actualizaciones generales, noticias sobre sus avances regulatorios y anuncios de nuevos ensayos.
Enlace directo: Formulario de Contacto Nanoscope.
Qué hacer: Completa tus datos (nombre y correo electrónico) y en el cuadro de mensaje especifica: “I am a patient with Retinitis Pigmentosa interested in updates regarding MCO-010 commercial availability and patient registry” (Soy un paciente con Retinosis Pigmentaria interesado en actualizaciones sobre la disponibilidad comercial de MCO-010 y el registro de pacientes).
2. Contacto Directo para Pacientes:
Puedes enviar un correo electrónico directamente a su departamento de atención para expresar tu interés formal. Esto es útil para que te tengan en cuenta si se abren programas de acceso en tu región.
Correo electrónico: info@nanostherapeutics.com
Teléfono (EE. UU.):
+1 (817) 857-1186
3. Vía Médica (La más efectiva para el “Uso Compasivo”):
Nanoscope tiene una política oficial sobre el Acceso Expandido (Expanded Access). Según sus normativas actuales:
No aceptan solicitudes de pacientes directamente: La solicitud debe venir de un médico con licencia (preferiblemente en EE. UU., aunque aceptan consultas internacionales de especialistas).
Instrucciones para tu médico: Pídele a tu retinólogo que envíe un correo a info@nanostherapeutics.com detallando tu caso clínico y solicitando información bajo la política de “Expanded Access for Retinitis Pigmentosa”.
4. Seguimiento en ClinicalTrials.gov
Para no perderte ninguna apertura de nuevos centros de tratamiento (especialmente si abren en otros países) .
Visita el sitio oficial de Nanoscope Therapeutics para actualizar y ampliar la información.
UNA PASTILLA PARA GANAR TIEMPO: NPI-001 Y LA ESTRATEGIA DE PRESERVAR
Mientras la optogenética intenta devolver señal donde ya no hay fotorreceptores, NPI-001, de Nacuity Pharmaceuticals, juega otra partida. Es un medicamento oral basado en un potente antioxidante cuyo objetivo es reducir el estrés oxidativo en la retina, uno de los mecanismos que aceleran la degeneración celular.
Aquí no hay promesas de recuperación espectacular. La propuesta es más silenciosa, pero no menos relevante: frenar o ralentizar la progresión de la enfermedad. En patologías como la RP o el síndrome de Usher, conservar visión funcional durante más años puede traducirse en más autonomía, más tiempo de lectura visual, más margen antes de cruzar el umbral de la ceguera legal.
El hecho de que este tratamiento haya recibido designaciones regulatorias especiales indica que el regulador reconoce la necesidad médica no cubierta. Aun así, el reto es enorme: demostrar de forma clara que la progresión se ralentiza requiere ensayos largos, buenos indicadores y paciencia. Aquí el éxito no se mide en titulares llamativos, sino en curvas que avanzan más despacio.
Visita el sitio oficial de Nacuity Pharmaceuticals y su terapia NPI-001
De las tijeras moleculares a la clínica: CRISPR YA ES REAL
Durante años, CRISPR fue el comodín futurista de cualquier charla sobre genética. Hoy, en retina, ya es una realidad clínica. El ensayo conocido como Brilliance demostró que la edición genética in vivo en el ojo humano es posible y puede traducirse en mejoras medibles en visión y calidad de vida en una parte significativa de los pacientes tratados.
Eso sí, con letra pequeña. Este avance se ha producido en una enfermedad genética muy concreta, asociada a una mutación específica, y mediante un procedimiento quirúrgico subretiniano. No es una solución general para la retinosis pigmentaria, pero sí una prueba de concepto de enorme valor: la edición genética ha salido del laboratorio y ha entrado en el quirófano.
A partir de aquí, el foco está en técnicas más finas, como la edición de bases o el llamado prime editing, que prometen mayor precisión y menos riesgos teóricos. El desafío ya no es solo molecular, sino logístico y biológico: cómo llevar esas herramientas al lugar exacto, de forma segura y eficaz, en un tejido tan delicado como la retina.
OCU400: UN GEN PARA ORDENAR EL DESORDEN
Ocugen propone otra idea ambiciosa con OCU400: usar un “gen modulador” que no corrige una mutación concreta, sino que regula múltiples procesos celulares clave en la retina. Metabolismo, inflamación, supervivencia celular… todo forma parte del mismo sistema, y la hipótesis es que reajustarlo puede mejorar la función global.
Lo que hace especialmente interesante a OCU400 es que se encuentra en fase 3, la última etapa antes de una posible aprobación. El ensayo incluye tanto pacientes con mutaciones específicas como otros con diferentes causas genéticas pero un mismo fenotipo clínico de retinosis pigmentaria. Si los resultados acompañan, este enfoque podría simplificar enormemente el panorama terapéutico, hoy fragmentado en cientos de subgrupos.
Aquí no hay atajos: la fase 3 es donde las promesas se enfrentan a los datos. Pero si funciona, el impacto sería profundo, tanto clínico como organizativo.
Accede al sitio oficial de Ocugen y conoce la terapia OCU400.
JCELL Y LAS TERAPIAS CELULARES: RESCATE FUNCIONAL, NO MAGIA
Las terapias con células madre suelen generar expectativas desmedidas. jCell, de jCyte, es un buen ejemplo de un enfoque más realista. Se basa en progenitores retinianos administrados por inyección intravítrea, con la idea de proporcionar soporte biológico y señales que ayuden a las células existentes a funcionar mejor.
Los ensayos previos han mostrado que un porcentaje relevante de pacientes puede experimentar mejoras medibles en agudeza visual frente a procedimientos simulados. No se trata de reconstruir una retina nueva, sino de rescatar función en un sistema dañado. Actualmente hay un estudio en marcha cuya finalización está prevista para 2026, lo que mantiene viva la expectativa de nuevos datos a corto plazo.
Visita el sitio oficial de jCyte y conoce su terapia jCell.
COMPARAR SIN HUMO: ¿QUÉ APORTA CADA ENFOQUE?
– MCO-010 representa la posibilidad de devolver función visual incluso en fases avanzadas, sin depender del gen concreto.
– NPI-001 apunta a preservar visión y ganar tiempo cuando aún queda algo que proteger.
– CRISPR demuestra que la edición genética ya es clínica, aunque de momento para casos muy específicos.
– OCU400 intenta tratar la complejidad genética con una sola herramienta moduladora.
– jCell ofrece un enfoque celular orientado al rescate funcional y al soporte del tejido existente.
Ninguna de estas vías es excluyente. De hecho, el futuro más probable pasa por combinaciones: terapias biológicas junto a tecnología asistida, visión residual potenciada por inteligencia artificial, y estrategias que evolucionen según el estado de la enfermedad.
IMPACTO REAL PARA PERSONAS CIEGAS Y CON BAJA VISIÓN SEVERA
La pregunta clave no es si estas terapias “curan”, sino qué cambian en la vida cotidiana. Para muchas personas ciegas, o con baja visión severa recuperar un grado mínimo de percepción luminosa puede significar orientarse mejor en espacios, reducir riesgos o tomar decisiones con más autonomía. Para quienes conservan resto visual, frenar la degeneración puede suponer años extra de independencia.
También hay una lectura social y tecnológica: estas terapias no sustituyen a la tecnología de asistencia, la complementan. Gafas inteligentes, reconocimiento de escena, lectura automática o navegación con IA seguirán siendo esenciales. Pero combinadas con incluso pequeñas mejoras biológicas, su impacto puede multiplicarse.
El último recordatorio es incómodo pero necesario: entre el anuncio científico y el acceso real hay barreras de precio, regulación, cobertura sanitaria y geografía. 2026 puede ser un año decisivo en términos de decisiones regulatorias, pero la equidad en el acceso será el verdadero reto posterior.
La retina, durante mucho tiempo, fue un callejón sin salida terapéutico. Hoy ya no lo es. Aún no es una autopista, pero por primera vez hay varios caminos abiertos, y algunos de ellos empiezan a tener señales claras de salida.
Autora: Adriana Madrigal Herrera